科技创业：修改细胞的程序以治疗疾病

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刊物:《科技创业》9/10月刊导读者:杜磊原文:请看这里

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在日本京都大学学者于2007年宣布发现了将皮肤细胞转化成诱导多能干细胞（iPS cells）的方法仅仅数月之后，Jacob Hanna应用这些新类型细胞成功治愈了患有镰刀型贫血症的老鼠，这种疾病是由基因缺陷导致骨髓制造出了有缺陷的红细胞。Hanna，作为怀特海德研究所的一名研究员，从患病的老鼠身上提取出皮肤细胞，重新编排它的基因以制造诱导多能干细胞。诱导多能干细胞的行为就像胚胎干细胞一样可以轻易地转化成体内任意一种细胞。而后，他修正了诱导多能干细胞的遗传缺陷，并且刺激它们转化为骨髓干细胞，使之可以制造血细胞。这些健康的细胞被移植回老鼠体内，老鼠的免疫系统将其视为自己的组织。这些被治疗过的老鼠自己开始制造健康的红细胞。
“Hanna的工作是iPS 诱导多能干细胞研究的转折点”，波士顿儿童医院干细胞移植计划主任兼哈佛医学院教授乔治德雷（George Daley）说， “这是一个关于患有人类疾病老鼠的漂亮例证，充分显示出了诱导多能干细胞（iPS）的潜力”
在iPS细胞可以被用于治疗如镰刀型贫血症等人类疾病之前，还有很多工作需要完成以保证不会带来任何负作用，并且要提高从皮肤细胞到诱导多能干细胞的转化效率。Hanna正在开发模拟以理解细胞重新编程时究竟发生了什么，并且他正在寻找可以便捷地转化为成人细胞的新型人类干细胞。